Pendant des années, l’intelligence artificielle appliquée à la santé a surtout vécu de promesses : des molécules imaginées par des algorithmes, des cibles biologiques identifiées en quelques semaines plutôt qu’en plusieurs années, et l’espoir de faire chuter le coût faramineux du développement d’un médicament. En 2026, ce discours se heurte enfin à l’épreuve la plus dure qui soit en pharmacie : les essais cliniques de grande ampleur, ceux qui décident si un traitement fonctionne réellement sur des patients.
Le déclencheur symbolique est venu de la société Insilico Medicine, qui a lancé en juillet 2026 un essai clinique de phase III pour le rentosertib, un candidat-médicament entièrement issu de sa plateforme d’IA. C’est la première fois qu’une molécule dont la cible et la structure ont été conçues par des algorithmes atteint ce stade décisif, celui qui précède immédiatement une éventuelle mise sur le marché.
Derrière ce jalon se joue une question à plusieurs milliards de dollars : l’IA tient-elle vraiment sa promesse de réinventer la découverte de médicaments, ou n’a-t-elle fait qu’accélérer les toutes premières étapes d’un parcours qui reste, lui, aussi long et incertain qu’avant ?
Rentosertib, premier cas d’école
Le rentosertib, autrefois désigné sous les codes ISM001-055 ou INS018_055, est un inhibiteur oral de la protéine TNIK. Il vise la fibrose pulmonaire idiopathique, une maladie respiratoire progressive et grave, liée au vieillissement, pour laquelle les options thérapeutiques restent très limitées.
La molécule a été identifiée et optimisée par la plateforme Pharma.AI d’Insilico, qui associe un moteur d’analyse biologique baptisé PandaOmics à un système de chimie générative, Chemistry42. Concrètement, l’IA a d’abord proposé la cible biologique à attaquer, puis dessiné la structure chimique susceptible de s’y fixer.
Les premiers résultats cliniques, publiés dans la revue Nature Medicine, ont nourri l’optimisme. Dans le bras de patients recevant 60 mg par jour, la fonction pulmonaire, mesurée par la capacité vitale forcée, s’est améliorée en moyenne de 98,4 mL au bout de douze semaines, quand elle reculait de 20,3 mL dans le groupe placebo. La molécule bénéficie par ailleurs, depuis 2023, d’une désignation de médicament orphelin accordée par la FDA américaine pour cette indication. Elle n’est toutefois toujours pas approuvée : la phase III doit confirmer, sur davantage de patients et sur une plus longue durée, ce signal encourageant.
Les chiffres d’un pipeline qui gonfle
Le rentosertib n’est que l’arbre qui cache une forêt en pleine croissance. Selon les estimations rassemblées au début de 2026, plus de deux cents médicaments issus de l’IA seraient en développement clinique. La répartition raconte une histoire précise : environ 94 en phase 1, 56 en phase 2 et une quinzaine en phase 3.
Surtout, le chiffre qui retient l’attention des investisseurs est le suivant : entre quinze et vingt programmes nés de l’IA pourraient entrer cette année dans des essais de phase III décisifs. Autrement dit, 2026 est l’année où la vague de molécules conçues au tournant de la décennie arrive à son moment de vérité.
Un chiffre, cependant, tempère l’enthousiasme : à ce jour, aucun médicament conçu par IA n’a encore reçu d’autorisation de mise sur le marché de la FDA. Les analystes cités dans la presse spécialisée estiment à environ 60 % la probabilité qu’une première approbation intervienne en 2027 ou 2028.
Les acteurs qui accélèrent
Insilico Medicine est loin d’être seule. Isomorphic Labs, la société de découverte de médicaments issue de Google DeepMind et adossée à la technologie AlphaFold, prévoit de lancer ses premiers essais chez l’humain d’ici la fin 2026. En mai, elle a levé 2,1 milliards de dollars lors d’un tour de table, l’un des plus importants du secteur, et a présenté début 2026 une plateforme interne baptisée IsoDDE, destinée à prédire plus finement les interactions entre molécules.
D’autres noms rythment l’actualité, comme Recursion Pharmaceuticals, qui prépare des mises à jour sur ses programmes REC-394 et REC-1245. Ces annonces, attendues au fil de l’année, doivent fournir certaines des premières preuves tangibles de la manière dont des candidats issus de l’IA se comportent dans les phases avancées de développement.
Les limites et les incertitudes
Il faut ici garder la tête froide. L’IA a démontré sa capacité à raccourcir les phases précoces : trouver une cible, générer des molécules candidates, prioriser les plus prometteuses. Mais le goulet d’étranglement du médicament ne s’est jamais vraiment situé là. C’est en phase III, sur des centaines ou des milliers de patients, que la grande majorité des candidats échouent, qu’ils viennent de l’IA ou de la chimie traditionnelle.
Rien ne garantit pour l’instant que les molécules dessinées par des algorithmes franchissent ce cap mieux que les autres. Le signal de phase IIa du rentosertib est encourageant, mais il porte sur un nombre limité de patients et une courte durée. La biologie humaine, avec ses effets secondaires imprévus et ses variabilités individuelles, reste le juge de paix, et elle ne se laisse pas facilement modéliser.
Et maintenant ?
2026 ne tranchera pas définitivement le débat, mais elle en pose les termes. Si un ou plusieurs de ces essais de phase III délivrent des résultats convaincants, l’argument selon lequel l’IA se contente d’accélérer le début du parcours perdra de sa force. Dans le cas contraire, l’engouement, et les milliards investis, connaîtra un sérieux retour de bâton.
Une chose est sûre : la découverte de médicaments assistée par IA a quitté le stade de la démonstration de principe pour entrer dans celui de la preuve clinique. Les prochains mois diront si la promesse tient face à la réalité la plus exigeante de toute la médecine.
Sources
- Bio-IT World — Insilico Medicine Launches Phase III Trial for AI-Developed Drug
- Insilico Medicine — Insilico Initiates Phase III Clinical Trial for Rentosertib
- Drug Target Review — Insilico begins Phase III trial of AI-designed IPF drug Rentosertib
- AIM Media House — 2026 Is the Year AI Drug Discovery Meets Clinical Reality
- IntuitionLabs — Isomorphic Labs & AlphaFold: AI Drug Discovery in Trials
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